Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) han logrado curar completamente la diabetes tipo 1 en perros mediante una única sesión de terapia génica. Aunque el mismo equipo logró años atrás un hito similar en ratones, se trata de la primera vez que sanan animales de gran tamaño, «un paso indispensable para su aplicación futura en humanos», ha explicado la coordinadora del trabajo, Fàtima Bosch, catedrática de la UAB y directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG), en el campus de Bellaterra.
Cuatro años después de que a los perros diabéticos -con el páncreas no operativo- se les administrara el vector viral con los genes curadores, los animales se encuentran en perfecto estado, corren con normalidad y no necesitan inyecciones de insulina. No tienen tampoco ningún efecto secundario, ni siquiera en el peso.
Con precaución, no obstante, Bosch ha recordado que «estos procesos son lentos, además de costosos», y que serán necesarios muchos ensayos «antes de probarlo en humanos». De hecho, el objetivo ahora es reproducir el experimento, que se ha efectuado con cinco perros de raza beagle, con otras razas y luego con cerdos.
La terapia «es muy poco invasiva», dice la catedrática de la UAB. Consiste en una sola sesión de varias inyecciones en el músculo de las patas traseras del animal mediante sencillas agujas, similares a las que se emplean en los tratamientos de estética. Con estas inyecciones se introducen en el músculo los vectores, concretamente unos virus inertes a los que se les han introducido dos genes concretos, que luego serán los responsables de la expansión de la terapia génica por las patas.
Introducción de dos genes
La terapia tiene un doble objetivo: expresar el gen de la insulina, por un lado, y el de la glucoquinasa, por otro. La glucoquinasa, una enzima, actúa como regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes actúan simultáneamente hacen la función de un «sensor de glucosa», consiguiendo una regulación automática de la captación de la glucosa de la sangre y reduciendo así la hiperglucemia diabética (exceso de glucosa asociado a la enfermedad). Es decir, como si el páncreas les funcionara correctamente.
Hasta ahora se han llevado a cabo múltiples ensayos clínicos con vectores similares, llamados adenoasociados (AAV), administrados directamente en el músculo esquelético para el tratamiento de otras enfermedades, «por lo que la estrategia descrita en este trabajo se puede transferir a la clínica», concluye la UAB.
En la investigación han participado investigadores del CBATEG, de diversos departamentos de la UAB, de la red Ciber de enfermedades metabólicas, del Children ‘s Hospital of Philadelphia (EEUU) y del Howard Hughes Medical Institute de Filadelfia (EEUU).
ANTONIO MADRIDEJOS / Bellaterra
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